Por: Maria Camila Gonzalez Mosquera

Un bebé en el Children’s Hospital of Philadelphia ha sido tratado con una terapia genética CRISPR-Cas9 diseñada específicamente para su ADN, en un avance médico sin precedentes.

En un hito médico revolucionario, un equipo de especialistas en el Children’s Hospital of Philadelphia ha aplicado con éxito una terapia de edición genética personalizada utilizando la técnica CRISPR-Cas9 a un bebé que padecía una enfermedad genética rara y potencialmente mortal. Este procedimiento marca la primera vez que CRISPR se personaliza para tratar una mutación genética única en un ser humano, prometiendo una nueva era en la medicina de precisión.

Los doctores Kiran Musunuru y Rebecca Ahrens-Nicklas lideraron el equipo responsable del tratamiento. Musunuru, un renombrado experto en medicina genómica, diseñó la intervención, mientras que Ahrens-Nicklas, especialista en genética médica pediátrica, supervisó su aplicación clínica. Ambos han destacado la importancia de este avance, no solo para su joven paciente sino para el futuro de tratamientos genéticos personalizados.

El procedimiento implicó identificar y luego corregir la mutación específica en el ADN del bebé, lo que fue realizado con una precisión que hasta ahora no se había logrado en la aplicación clínica de CRISPR. Este enfoque personalizado es un cambio radical respecto a los usos anteriores de CRISPR, que generalmente se han limitado a aplicaciones más generales en entornos de investigación.

Este éxito no solo representa un avance técnico, sino que también abre la puerta a nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades genéticas que, hasta ahora, eran difíciles o imposibles de tratar. La capacidad de adaptar la terapia genética a las necesidades genéticas individuales de cada paciente podría transformar radicalmente el enfoque de la medicina hacia una atención más personalizada y efectiva. Este caso en el Children’s Hospital of Philadelphia es un claro indicador de lo que el futuro podría deparar para la medicina genética personalizada.